Curiozități

Terapia genică CRISPR pare să vindece o afecțiune inflamatorie periculoasă

Terapia genică CRISPR pare să vindece o afecțiune inflamatorie periculoasă

O nouă terapie face tăieturi în gena kalikreinei (prezentată ca grafic), o proteină implicată în inflamație

BIOSYM TECHNOLOGIES, INC./SCIENCE PHOTO BIBLIOTECA

Nouă persoane cu o afecțiune genetică rară care provoacă reacții inflamatorii care pun viața în pericol par să fi fost vindecate, după ce au participat la primul studiu al unei noi versiuni a terapiei genice bazate pe CRISPR.

Afecțiunea, numită angioedem ereditar, face ca oamenii să aibă episoade bruște de umflare a țesuturilor care afectează părți ale corpului, cum ar fi fața sau gâtul, similare cu aspectele unei reacții alergice, deși nu pot fi tratate cu medicamente antialergice.

Zece persoane care au avut un singur tratament genetic care este administrat direct în organism au văzut că numărul lor de „atacuri de umflătură” a scăzut cu 95% în primele șase luni, pe măsură ce terapia a intrat în vigoare. De atunci, toți, cu excepția unuia, nu au mai avut episoade pentru cel puțin încă un an, în timp ce o persoană care a avut cea mai mică doză de tratament a avut un atac ușor. „Acesta este potențial un leac”, spune Padmalal Gurugama la Spitalele Universitare Cambridge din Marea Britanie, care au lucrat la noua abordare.

Angioedemul ereditar este cauzat de mutații ale unei gene care codifică o proteină numită inhibitor C1, care este în mod normal implicată în atenuarea inflamației, parte a răspunsului imun.

Persoanele cu afecțiune pot avea episoade bruște de acumulare de lichid sub piele de mai multe ori pe lună, care sunt dureroase și le pot sufoca dacă gâtul li se blochează. Atacurile pot fi declanșate de viruși, modificarea nivelului hormonal sau stres.

Medicamentele existente care pot inversa atacurile acționează prin blocarea unei alte molecule implicate în inflamație, numită kalikreină, produsă de ficat. Oamenii se pot naște fără nicio capacitate de a produce kalikreină fără efecte nocive, ceea ce sugerează că blocarea permanentă a acesteia prin terapie genetică ar fi sigură, spune Gurugama.

Noua terapie, realizată de o firmă numită Intellia Therapeutics din Cambridge, Massachusetts, constă din material genetic conceput pentru a face tăieturi în gena kalikreinei. Este încapsulat în nanoparticule lipidice, pe care celulele hepatice le preiau. Tratamentul a fost administrat unei persoane în Marea Britanie și altor nouă în Noua Zeelandă și Țările de Jos.

Caracteristica neobișnuită a acestui tratament este că a fost administrat direct oamenilor, o metodă numită uneori livrare „in vivo”. „Ei merg pentru o perfuzie și este treaba gata”, spune Julian Gillmore la University College London, care nu a fost implicat în studiu. „Este extrem de atractiv.”

Cele mai multe terapii genetice bazate pe CRISPR până acum au fost administrate „ex vivo”, ceea ce înseamnă scoaterea unora dintre celulele persoanei din organism, schimbarea lor în laborator și apoi reinfuzarea lor, o procedură mai complicată și mai lungă.

Terapiile genetice CRISPR sunt dezvoltate pentru afecțiuni genetice multiple, primul astfel de tratament fiind recent aprobat în Marea Britanie și SUA pentru a ajuta persoanele cu drepanocidă și beta-talasemie, două forme de anemie moștenită.

Succesul celui mai recent proces este „destul de interesant”, spune Gillmore, care este dezvoltarea unei terapii bazate pe CRISPR pentru persoanele cu o afecțiune diferită care implică ficatul, numită amiloidoză transtiretină. „Orice boală care este cauzată de o proteină mutantă care este produsă exclusiv în ficat, unde doborarea acelei proteine ​​este un lucru bun de făcut, ar putea fi susceptibilă de această tehnică”, spune el.

Subiecte:



Fie ca doriti un inginer sau un arhitect, echipa noastra oferă servicii profesionale de proiectare și asistență tehnică pentru construcții. Ne puteți contacta AICI și puteți descoperi mai multe despre constructii si stiinta   pe
blogul nostru!

Source link

Leave the first comment

Cuprins articol

Citeste si asta:

about me

Colegi ingineri si arhitecti din biroul utopian de arhitectura

Echipa Biroului nostru de Arhitectura UTOPIAN este specializată pe lucrări de industriale , proiecte de blocuri, hale metalice, etc…
Dar vom avea aici si un magazin de unde puteti să vă cumpărați proiecte de case cu toate specialitățile ( Arhitectură, Rezistantă, Drumuri, Instalații, Avize).
Dacă vă interesează ,nu ezitati sa completati formularul de pe pagina noastra de contact!

ing. Neagu Catalin

Cauta pe site

Ne găsesti pe internet!

Vrei noutati si reduceri ?

Aboneaza-te la newsletterul nostru ca sa fii informat cand oferim reduceri de pret!

Articole de citit

Category

tags

FiI primul ce află!

Oferim reduceri si noutăți pe site, așa că abonează-te ca să fii primul ce află de ele!

Nu mersi